Neurotech International 推进 NTI164 雷特综合征试验计划

临床阶段生物制药公司Neurotech International (ASX: NTI)计划在雷特综合征儿童中评估其 NTI164 候选药物的 II 期试验正在取得进展，预计本季度将获得最终监管批准。

该公司于 3 月下旬启动了临床计划，并计划调查 NTI164，这是一种基于大麻素的药物，可用于多达 15 名 5 至 20 岁的 Rett 女性患者。

该试验将涉及每日口服剂量的 NTI164，并将在墨尔本的皇家儿童医院和莫纳什儿童医院进行。

 

本月早些时候，该公司增加了另一个拟议的试验地点，悉尼儿童医院网络的副教授 Carolyn Ellaway 将领导该试验。

Ellaway 副教授是一名临床遗传学家，也是新南威尔士州遗传代谢紊乱服务中心的高级专家，并在韦斯特米德儿童医院从事代谢遗传学方面的工作。

Neurotech 预计将在本季度获得人类研究伦理委员会的批准和临床试验通知计划的批准。

患者招募计划于今年下半年开始。

Neurotech 专注于开发针对具有持续性神经炎症的儿科神经系统疾病的治疗方法。

雷特综合征试验

Rett 综合征是一种罕见的遗传性神经和发育障碍，无法治愈。

在 II 期研究中，将通过 Rett 综合征行为问卷、临床整体印象量表改善和疾病严重程度评估 12 周的主要终点。

要评估的次要终点包括安全性、不良事件以及与手部功能、运动技能、沟通和生活质量相关的措施。

如果研究成功，Neurotech 将对 34 名患者进行为期 14 周的 II 期试验，以进一步确定疗效和安全性。

自闭症谱系障碍

Neurotech 正在评估 NTI164 在其他情况下的疗效，包括自闭症谱系障碍 (ASD)。

该公司在 3 月份公布了一项 I/II 期临床试验的全部结果，该试验评估了 NTI164 在患有该疾病的儿科患者中的疗效。

患者在试验中接受了 52 周的每日治疗，结果显示“强大的安全性和有效性”。

此外，Neurotech 指出，在疾病的严重程度、社会反应能力和适应行为方面都有“显着改善”。

这项研究的结果将支持美国食品和药物研究新药 (IND) 在美国进行临床试验。

与 FDA 举行了虚拟 pre-IND 讨论 NTI164在 ASD 中的开发计划，这为 Neurotech 提供了推进治疗的宝贵信息。

Neurotech 还获准根据特定患者的情况将 I / II 期试验延长六个月。

根据安排，个别患者可以继续每天接受 NTI164 长达 80 周。

这将为 Neurotech 产生更多的安全数据，并加强对 ASD 或其他儿科神经系统疾病进一步试验的监管提交。

Neurotech 指出，自闭症谱系障碍受到媒体和政府的关注，包括澳大利亚国家残疾保险计划的费用，令它感到鼓舞。

该公司表示：“西澳大利亚的一项新研究强调了早期干预 ASD 可能节省的成本，以及改善个人的结果。”

熊猫/平底锅

Neurotech 还锁定了伦理批准和许可，以开始 NTI164在与链球菌感染相关的儿科自身免疫性神经精神疾病（ PANDAS ）和儿科急性发作神经精神综合征（ PANS ）中的 I / II 期临床试验。

该试验正在 Westmead 的儿童医院和莫纳什医疗中心的儿科神经科进行。

计划招募 15 名患有中度至重度 PANDAS/PANS 诊断的儿科患者。

该试验旨在确定每天口服 NTI164 的有效性和安全性。

预计将在下半年取得结果。

Neurotech 指出，它仍有充足的资金来完成其计划中的临床研究。