PharmAust 在运动神经元疾病试验中为首例 MPL 患者供药

PharmAust (ASX: PAA)已为其 1/2 期试验的第一位患者供药,该试验评估了其主要药物莫奈太尔 (MPL) 在患有运动神经元疾病 (MND) 的人群中的作用。

该公司还获得了伦理批准,可以对研究进行“小幅修改”,这将改进其设计并加快招聘速度。

随着为试验招募和供药的第一位患者,PharmAust 有资格获得 FightMND 的第三期资金承诺。

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FightMND 是澳大利亚最大的 MND 独立资助者,此前承诺为 PharmAust 的 1/2 期试验提供 881,085 澳元。

作为患者给药里程碑的一部分,FightMND 将根据其承诺向 PharmAust 支付 173,034 澳元,以协助支付研究费用。

Calvary Health Care 的 Susan Mathers 博士正在监督 PharmAust 在墨尔本的试验,Dominic Rowe 教授将负责第二个试验点。

Rowe 教授来自悉尼麦考瑞大学运动神经元疾病研究中心。

该试验将测试 MPL 的安全性和耐受性,并寻找可以减缓 MND 进展的迹象。

按照现行良好生产规范制造的片剂已于 5 月运往悉尼和墨尔本进行试验。

这些药片被设计成不同的形状和大小,以帮助 MND 患者吞咽。

莫奈太尔

PharmAust 将 MPL 描述为一种新型、有效且安全的 mTOR 通路抑制剂。mTOR 通路在癌症生长和神经退行性疾病中具有“关键影响”。

除了评估 MPL 对 MND 的影响外,PharmAust 还在测试其对人类和犬科动物的抗癌作用。

犬类研究的最新结果表明,它可以使患癌犬的预期寿命增加一倍以上

在澳大利亚、新西兰和美国的兽医中心,正在对患有新诊断的 B 细胞淋巴瘤且之前未接受过任何癌症治疗的狗进行 MPL 评估。

迄今为止,结果显示 MPL 在 2a 和 2b 期试验期间具有有效的抗癌活性,并且副作用最小。

“MPL 与泼尼松龙的组合使这些宠物狗的平均生存期延长了 16 至 24 周,与通常提供 6 至 8 周的护理标准(姑息性类固醇治疗)相比,预期寿命增加了一倍以上。周存活率与一系列不良事件相关,”首席研究员 Kim Agnew 博士指出。

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