软骨发育不全药物获资助 侏儒症儿童治疗费用大降

在只有三个月大的时候，奥斯卡被送往医院接受紧急脊柱治疗。

现年10岁的他出生时患有软骨发育不全，这是侏儒症最常见的一种形式。

多年来，由于呼吸并发症，他的母亲汉娜被迫对他进行了20次抢救，但一种新药帮助他减少了严重的住院次数。

Voxzogo现在将被列入药品福利计划（PBS），将药物的成本从每年33万澳元降低到每个处方只需30澳元，对持有concession卡持有者来说则刚刚超过7澳元。

治疗计划通常会持续到15岁左右，这意味着需要数百万元才能继续服用这种药物。

全世界有250多名儿童参加了该药物的活性成分vosoritide的试验，该药物被证明是安全有效的。

汉娜说，这种治疗帮助家人消除了家里的辅助设备，让她的儿子更加独立。

这使他的成长速度和正常的青春期前的孩子一样快。她说，这是挽救生命和改变生活的药物。

这也让Naoko Abe的生活更轻松了，她不得不每两周飞一次日本，为儿子Ari治疗。

虽然试验药物的费用获得了资助，但这家人在机票上花了数千澳元。她说，银行账户余额已经很低了，但你会这么做的。

自去年12月以来，这个12岁的孩子长了4厘米，这意味着他也可以接触到更多的东西，提高了他的独立性。

Ravi Savarirayan教授说，侏儒症不仅仅是一种影响身高的疾病，它还会对脊髓造成压力，并导致其他终身并发症。

他说，这种药物改变了游戏规则，使那些天生患有软骨发育不全的人过上了正常的生活。

他们在5岁之前死亡的可能性几乎是其他儿童的50倍。

他指出，致病基因早在30年前就被发现了。他说，多年来，当病人问我，你能为我孩子的问题做些什么，我们正在努力提高这些孩子的终身健康，这样他们就能增强独立性，更好的活动性，减少并发症，希望能让我失业。

在澳洲，每2万名婴儿中就有1名患有软骨发育不全。

Voxzogo已在超过37个国家获得批准。