PharmAust 完成了 MND 患者 MPL 试验的首次患者队列登记和初始给药

PharmAust (ASX: PAA)已经招募了第一个患者队列进行 1/2 期临床试验，测试其主要候选药物莫奈太尔 (MPL) 在运动神经元疾病/肌萎缩性侧索硬化症 (MND/ALS) 患者中的疗效。

第一个队列包括 6 名 MND 患者，他们都接受了他们的第一个 MPL 治疗水平，“耐受性良好”。

患者在两个地点招募：维多利亚州的 Calvary Health Care Bethlehem 和麦考瑞大学位于新南威尔士州的运动神经元疾病研究中心。

 

1/2 期研究旨在确定 MND 患者口服 MPL 的耐受性、安全性、药代动力学和初步疗效。

这项研究是开放标签的，包括为期 4 周的递增剂量的 MPL。

“耐受性良好”的剂量

由于第一个剂量水平“耐受性良好”，下一次剂量升级的患者招募将在新的一年开始。

将评估所有剂量水平的严重不良事件、不良事件、安全血液结果、心电图、生命体征和药代动力学。

审核将在队列中的最后一名参与者完成第 29 天后完成。

“随着我们在 MND 中进行药代动力学评估，MPL 水平的逐渐升高将有助于确定我们明年进行的 COVID 试验的安全剂量水平。

FightMND 承诺总计 881,085 澳元为试验提供资金，在达到某些里程碑后分期支付。

关于 MPL

MPL 是一种新型、有效且安全的 mTOR 通路抑制剂，对癌症生长和神经生成性疾病具有“关键影响”。

除了评估 MND / ALS 中的 MPL 之外，PharmAust 还在研究该药物在人类和犬科动物中的抗癌作用。

对犬科动物的最新研究结果表明，MPL 可以使患有癌症的狗的预期寿命延长一倍以上。

在最近诊断为幼稚 B 细胞淋巴瘤且之前未接受治疗的犬科动物的 2a 和 2b 期试验中，MPL 已证明具有有效的抗癌活性。