临床阶段生物制药公司Invex Therapeutics (ASX: IXC)近日收到了来自美国食品药品监督管理局(FDA)神经内科部门的书面反馈，该反馈涉及先导药物Presendin治疗特发性颅内高压(IIH)的III期临床试验的拟议设计。
今年3月，该公司向FDA提交了一份研究方案和统计分析计划，以及一些问题。
这些文件寻求FDA对总体研究设计的指导，并将颅内压和头痛作为主要终点。
选择端点
FDA已经回复了一组书面回复，建议Invex考虑将视觉功能的“临床意义效应”作为替代主要终点。
它提出了周边平均偏差——这是一种衡量患者视野变化的方法——并对Invex提供的preendin(原Exenatide)如何改善这一问题的建议持开放态度。
FDA认为颅内压是该研究合适的次要(而非主要)终点，这与Invex之前从欧洲药品管理局(EMA)获得的建议形成了对比。
关于计划中的每月头痛天数，很少有具体的评论，但是FDA确实推荐了一个简化的头痛严重程度量表作为替代评估。
潜在的审批路径
Invex董事长Dr Jason Loveridge表示，FDA的反馈将进一步告知公司Presendin作为IIH治疗药物可能在美国获得批准。
他说:“我们的临床试验方案和统计分析计划试图通过纳入最能反映疾病特征和头痛对患者生活质量的广泛影响的关键终点来协调和获得EMA和FDA之间的广泛共识。”
“在其回应中，神经病学部门重复了最初的眼科部门的反馈，即视觉功能应该是一项寻求特发性颅内高压治疗药物批准的研究的关键结果指标。”
Dr Loveridge表示，公司将在未来几周会见关键的监管和临床顾问，以更好地了解FDA的反应，并确定研究的最佳方向和设计。
提高压力水平
脑出血的特点是颅骨内压严重升高，这可能导致患者出现脑瘤的症状和体征，包括衰弱的日常头痛和视神经受压。
通常出现IIH的年龄在20 – 30岁之间，统计上这种情况在肥胖的女性中最常见。
IIH被认为是一种快速生长的孤儿适应症。
它的发病率在过去10年增加了350%以上。
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