Neurotech International 用基于大麻素的先导药物对抗 PANDAS

新兴药物开发商Neurotech International (ASX: NTI)正在与 PANDAS 开战——与链球菌感染相关的难以治疗的儿童自身免疫性神经精神疾病 (PANDAS)。

PANDAS 是儿科急性发作神经精神综合征 (PANS) 的一个子集。

作为一家专注于儿科神经系统疾病的临床阶段药物开发商，Neurotech 正在进一步推进其基于大麻素的先导制剂 NTI-164的临床试验。

 

今年 2 月，Neurotech 表示，计划中的 15 名患者中的第一名已经在其 I/II 期 PANDAS/PANS 试验中接受治疗，该试验在悉尼韦斯特米德儿童医院和墨尔本莫纳什医疗中心的儿科神经科进行。

与此同时，该公司正在扩大一项更先进的 II/III 期自闭症谱系障碍 (ASD) 试验。

什么是 PANDAS？

PANDAS/PANS 的特点是出现剧烈的症状，包括强迫症和/或限制性饮食。

患者也可能有重复的抽动，变得喜怒无常、好斗或焦虑，并且在功课上有困难。

虽然这些疾病的病因尚不清楚，但怀疑的诱因是感染、代谢紊乱和其他炎症反应。

PANDAS/PANS 被归类为一种罕见（孤儿）疾病，目前尚无批准的疗法来治疗这种使人衰弱的神经系统疾病。

先导药物 NTI-164

NTI-164 是公司在全球范围内独家授权用于神经系统应用的专利大麻素药物制剂，其精神活性成分 THC 含量极低，适合儿科使用。

Neurotech 执行董事 Thomas Duthy 博士表示，NTI-164 有可能减少与神经变性相关的神经炎症。

临床前研究已经表明 NTI-164 具有“有效的抗增殖、抗氧化、抗炎和神经保护作用”。

单臂、开放标签 PANDAS/PANS 试验的主要终点是 12 周后基线的变化。这是通过全球接受的父母评分以及临床医生对患者改善水平的印象来衡量的。

次要终点包括抽动严重程度和强迫活动等指标。

公司预计在当前（3 月）季度完成试招，预计 2023 年下半年取得结果。

高级自闭症谱系障碍试验

Neurotech 也在研究 ASD 中的 NTI-164。

关于 ASD，Neurotech 已经在莫纳什医疗中心完成了 I/II 期临床试验。

在 54 周的治疗方案下，经过 4 周和 20 周的每日口服治疗后，初步结果显示出“极好的”安全性和有效性。

Neurotech 现已获得伦理委员会的批准，可以根据患者的具体情况将治疗时间延长六个月至 80 周。

Duthy 博士说，由于迄今为止观察到的特殊临床和安全结果，患者在最初的 28 天试用期之后表现出“坚定不移的支持”。

预计 54 周的结果将于 3 月底公布。

代表 1.5 年的日常治疗数据，扩展试验将支持计划中的未来监管提交，无论是 PANDAS / PANS ， ASD 还是脑瘫（另一个感兴趣的迹象）。

与此同时，在 12 月季度，该公司开始招募多达 54 名患者中的第一名，以进行单独的 II / III 期 ASD 试验。这项双盲研究在莫纳什医疗中心进行，将在 16 周内比较 NTI-164 与假（安慰剂）治疗的疗效。

主要终点是通过临床整体印象严重程度量表衡量的改善，该量表以七分制衡量疾病。

Neurotech的进步与发展

Neurotech 于 2016 年 11 月在 ASX 上市，在 IPO 中筹集了 700 万澳元。最初，该公司专注于其旗舰产品 Mente Autism 设备，这是一种针对自闭症儿童的居家管理工具。

该公司继续将 Mente 商业化，旨在提高自闭症儿童的参与度并改善他们的放松状态。

在财务方面，Neurotech 为临床项目提供了全额资金，截至 2022 年 12 月 31 日，其报告的现金余额略高于 809.4 万澳元。

12 月季度报表显示支出为 267 万澳元，净现金流出为 135 万澳元。

2022 年 10 月下旬，公司完成了向机构和资深投资者的 900 万澳元配股。

Neurotech 还通过行使股票期权筹集了 110 万澳元，并获得了 120 万澳元的联邦政府研发税收优惠退税。