Invex Therapeutics 获得欧盟批准为患有特发性颅内高压症的青少年开发 Presendin

Invex Therapeutics (ASX: IXC)提交的儿科调查计划 (PIP)用于开发治疗青少年特发性颅内高压 (IIH) 的先导药物 Presendin，已被欧洲药品管理局接受。

该批准将允许 Invex 为 18 岁以下且已进入青春期的 IIH 患者开发 Presendin。

PIP 包括一项决定，即豁免 Invex 在 12 岁以下的青春期前男性和女性中进行试验。

 

它还包括延期，允许在收到Invex 在成年 IIH 患者中进行的 Evolve III 期临床试验的阳性数据后开始儿科试验。

建议试用

拟议的儿科试验将是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心形式，招募至少 40 名患有 IIH 的青少年男性和女性，以及额外数量的成年患者，在 24 周内接受 Presendin 或安慰剂治疗时期。

主要终点将由在试验过程中通过光学相干断层扫描评估的乳头水肿（视盘肿胀）的变化来确定。

关键的次要终点将包括 24 周时的视野平均偏差、头痛评估和视力，以及整个研究过程中的安全评估和伴随药物使用。

最终设计将以 Evolve III 期试验的临床结果为指导。

儿科试验的积极结果将使 Invex 在欧洲获得 IIH 的额外授权，扩大市场准入，使 IIH 发病率持续攀升且相关医疗费用高昂的青少年人群进入市场。

颅内压升高

IIH 的特点是颅内压严重升高，导致每天头痛并压迫视神经。

通常发病年龄在20至30岁之间，最常见于肥胖的女性。

IIH 是一种快速增长的孤儿适应症，其发病率在过去 10 年中增加了 350% 以上。

在英国，IIH 的儿科总发病率约为每 100,000 人 0.7 例。