专注于肿瘤学和临床阶段的生物技术公司 Kazia Therapeutics (ASX: KZA) 报告称，在截至 12 月 31 日的三个月内，其主要候选药物的开发取得了巨大进展。
工作重点是脑癌治疗药物paxalisib的研究，特别是由Global Coalition for Adaptive Research推动的针对胶质母细胞瘤的国际GBM AGILE研究。
这项研究已经在美国开展了几十个地点，并于11月向加拿大医院开放，第一个地点是Ontario省的Sunnybrook Health Sciences Centre。
更多的网站正在推出的过程中。
新药审批
去年12月，Kazia和中国Simcere Pharmaceutical收到通知，paxalisib在中国的临床新药申请已获得监管部门批准。
这一批准是在中国开展GBM AGILE的关键一步，并可能推动paxalisib的其他临床试验。
这项研究预计将于年中在中国开放招聘。
自适应设计
GBM AGILE研究最初集中在美国，目前有40多家领先的癌症医院参与其中。
它使用了一种被称为“适应性设计”的复杂而新颖的方法来调整它的统计能力。这种方法有可能大大加快时间进度和降低成本。
如果在少于200名患者之后，答案变得清晰，那么该研究将提前结束，Kazia将使用最终数据向美国食品和药物管理局(FDA)提交一份新药申请。
Paxalisib二期研究
去年12月，Kazia宣布了其在新诊断的胶质母细胞瘤患者中进行的paxalisib二期研究的最终阳性数据。
该研究报告，使用paxalisib治疗的患者中位总生存率为15.7个月，而使用现有标准护理药物temozolomide治疗的患者中位总生存率为12.7个月。
报告中位无进展生存率为8.4个月，而替莫唑胺组为5.3个月。
Paxalisib的安全性与在其他临床试验中观察到的相似，高血糖(高血糖)、粘膜炎(口腔溃疡)和皮疹是最常见的毒性反应。
血管生成的药物
去年11月，Kazia的第二种药物EVT801开始在法国Toulouse的Oncopole癌症研究中心进行一期研究招募。
今年1月，Lyons的癌症护理和研究医院Centre Leon Berard也开始招聘。
该研究将采用“剂量递增”设计，检测EVT801作为单药治疗的安全性、耐受性和药代动力学。
一旦确定了最大耐受剂量，Kazia将在两个不同的人群(肾细胞癌和软组织肉瘤)中招募更多的患者，以阐明该药物的临床活性。
第一阶段的研究旨在纳入一系列的转译生物标志物，并有望提供EVT801在癌症患者中的药理活性的有价值的数据。
1月底，该研究清除了第一剂量水平，并开始了第二剂量的治疗。
许可协议
今年4月，在与Evotec SE药物开发公司达成4.96亿澳元的许可协议后，Kazia将EVT801纳入其投资组合，该药物将通过临床试验并商业化。
研究表明，生长中的肿瘤需要大量新形成的血管和淋巴管来满足其大量的营养需求。
抑制新血管形成的药物(血管生成抑制剂)已被证明在抑制一系列实体肿瘤方面是有效的;然而，它们的使用可能受到肿瘤中低氧水平和毒性引起的治疗耐药性的限制。
EVT801已被设计用于选择性地靶向淋巴管生成(新淋巴管的形成)，并有望提供许多与抑制血管生成相同的好处，减少耐药性和毒性。
儿童脑癌研究
2021年11月，Pacific Paediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC)开始招募用于治疗儿童弥漫性中线胶质瘤(DMGs)的多种候选药物的适应性第二阶段研究，包括弥漫性内源性脑桥胶质瘤(DIPG)。
DIPG是一种罕见的侵袭性脑癌，目前还没有FDA批准的治疗方法，其中位总体生存率低于一年。
PNOC研究旨在研究DIPG治疗的联合疗法，包括paxalisib和美国生物制药公司Chimerix Inc. 生产的研究药物ONC201。
澳大利亚领先的癌症研究者、Hunter Medical Research Institute的Matt Dun教授对paxalisib在DIPG中的潜在应用进行了广泛的研究。Dun教授已经在尖端的实验室实验中试用了paxalisib，并报告了非常令人鼓舞的结果。
2020年8月，Kazia获得了美国FDA针对该患者群体的Orphan Drug Designation (ODD)和Rare Paediatric Disease Designation (RPDD)。
成功的一年
Kazia首席执行官James Garner博士表示，该公司12月份的季度业绩为成功的一年画上了句号。
他说:“我们的基本面仍然非常强劲，到2022年第四季度，我们拥有两项高质量的人体试验资产和现金。”
“我们今年的重点领域将包括为潜在的商业化准备paxalisib的重要工作，以及从两种候选药物正在进行的广泛临床项目中推动可能具有变革性的数据。”
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