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墨尔本生物科技公司欲在欧洲开展治疗肌营养不良的关键试验

开发治疗杜兴氏肌营养不良症新药的墨尔本生物科技公司Antisense Therapeutics正在和欧洲的监管部门商谈,希望开展其新药ATL1102的关键试验。

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开发治疗杜兴氏肌营养不良症新药的墨尔本生物科技公司Antisense Therapeutics正在和欧洲的监管部门商谈,希望开展其新药ATL1102的关键试验。

 

每3,500到6,000个新生男孩中的大约有1个会受到这种严重的肌营养不良症会影响,这种疾病会导致他们体形消瘦甚至早夭。

 

虽然没有治愈的案例,但Antisense Therapeutics的首席执行官马克·戴蒙德(Mark Diamond)预期ATL1102比目前所用的高剂量类固醇更好。

 

该公司在12月17日称,在皇家儿童医院的小型临床试验中,用低剂量的ATL1102治疗了7名患有杜兴氏肌营养不良症的澳洲男孩,结果他们要么提高了握力,要么在24周后没有表现出任何变化。

 

由于在这次试验中没有显现任何副作用,Antisense Therapeutics在欧洲的试验中会提高剂量的使用,希望会有额外的效果。

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