急性骨髓性白血病治疗突破 改善耐药性延长患者生存期

南澳科学家在功课急性骨髓性白血病患者的耐药性方面取得了重大进展。急性骨髓性白血病AML是一种罕见的血癌，大多数患者会在几年内死亡。

来自南澳大利亚大学和南非病理学癌症生物学中心的研究人员发现了一种抑制特定蛋白质的方法，这种蛋白质会促使对常用于治疗AML患者的药物的耐药性。

论文主要作者之一皮特森说，这一发现可能会彻底改变AML的治疗方法。

最近，南澳著名球星埃伯特（Russell Ebert）和职业高尔夫球手莱尔（Jarrod Lyle）都死于AML。皮特森说，澳洲每年约有900人确诊感染AML，这是一种血液和骨髓癌症，其特征是癌性白细胞的过度产生。这些细胞会挤走正常的白细胞，这种白细胞无法进行正常的抗感染工作，从而增加了感染、低含氧量和出血的风险。

南澳病理协会血液学家罗斯说，许多AML患者最初会对药物Venetoclax有反应，这是一种最近才被列入福利药品名录PBS的新药物，不过，随著时间的推移，AML细胞开始对其产生耐药性。

研究人员利用大量患者捐赠的AML活检标本和世界领先的先进临床前模型，证明了通过调节体内脂质代谢，可以抑制AML细胞中一种名叫Mcl-1的蛋白质，Mcl-1是一种促进耐药性的蛋白质。

南澳病例协会研究员鲍威尔说，这一过程能够使AML细胞对Venetoclax极为敏感，同时还能使正常的白细胞不受影响。

目前，该团队目前正在努力优化针对这一过程的药物，以便将其纳入AML患者的临床试验。

罗斯说，对于大多数AML患者来说，现在长期存活的机会并不比上个世纪好，不过这一研究结果可能代表著有机会补救。预防Venetoclax耐药性的新疗法有可能能够延长患者的生存期，甚至增加治愈这种急需改善预后的疾病的机会。

这一研究成果已经发表在血液学期刊「血液」上。