在更有希望的自闭症谱系障碍结果后，Neurotech 着眼于主要候选药物的进一步临床试验

新兴药物开发商Neurotech International (ASX: NTI)报告了其主要候选药物 NTI-164 用于治疗自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童的首次人体临床试验的进一步积极结果。

在 I/II 期试验中有 11 名可评估的儿童，结果显示在 52 周时“大量临床验证评估的显着益处”。

NTI-164是该公司在全球范围内独家授权用于神经系统应用的专利药物制剂，它源自多种大麻素组合，具有低水平的精神活性成分 THC 。

 

该试验在墨尔本的莫纳什儿童医院进行，最初为期 28 天，但在取得令人鼓舞的初步结果后，试验延长至 52 周，然后又延长了六个月。

该试验于 2021 年 5 月开始，招募了 14 名年龄在 8 至 17 岁之间的二级或三级 ASD 患者。

相对于试验开始时的基线，根据疾病严重程度、社会反应能力和适应行为的标准对患者进行了测量。

支持早期结果

54 周的结果支持表明“极佳”安全性和有效性的 20 周结果，将患者从基线时的“中度疾病”重新分类为“边缘”或“轻度疾病”，改善了 30%。

十名患者 (90%) 的评分为“大大改善”或“非常大改善”。

读数也显示没有严重的不良事件，血液分析或肝功能测试也没有变化。

该试验的首席研究员 Michael Fahey 教授表示，结果继续显示疾病严重程度、社会化和适应行为方面的“全球改善”。这些好处加上没有严重的不良事件和“干净”的病理结果。

“我们当然期待 ASD 这一激动人心的发展机会的下一阶段，”他说。

计划进行更大规模的研究

Neurotech 执行董事 Thomas Duthy 博士表示，该公司希望在大型 II/III 期试验中复制结果。这项双盲、安慰剂对照的临床研究也将在莫纳什儿童医院进行，预计将于 2023 年 12 月季度开始。

该公司还希望向美国食品和药物管理局提交调查新药申请——为扩大试验铺平道路，以支持最终的上市申请。

自闭症谱系障碍

美国约有四分之一的儿童受到自闭症的影响，目前的市场价值为 18.5 亿澳元。

然而，目前的治疗已知有一系列副作用，包括恶心、焦虑和胃痛。

NTI-164 的其他试验

虽然 ASD 是 Neurotech 最先进的项目，但该公司最近还招收了 15 名计划患者中的第一名，以测试 NTI-164 对两种称为 PANDAS 和 PANS 的难以治疗的疾病。

PANDAS 是与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神疾病和 PANS（小儿急性发作神经精神综合征）的一个子集。

该公司注意到同行Neuren (ASX: NEU)的成功，本周其市场估值飙升，原因是FDA 批准其治疗 Rett 综合征，这是一种影响女孩的罕见遗传性神经系统疾病。